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更多关于旨在治疗镰状细胞的试验

2019年10月12日 文章来源:网络整理 热度:117℃ 作者:刘英

ANN SILVIO:Jon,你本周报道了60分钟的医学突破。镰状细胞贫血症有多重要?

更多关于旨在治疗镰状细胞的试验

DR。JON LAPOOK:我认为这是一个大问题 - 它是一个概念证明。它说,“我们实际上可以这样做。”我们可以摆弄基因,我们可以治疗患有镰状细胞性贫血症的人。

DR。JON LAPOOK:您是否敢于说这种治疗可以治疗镰状细胞性贫血?

DR。FRANCIS COLLINS:我敢说镰状细胞病的治疗方法现在可能就在眼前。

ANN SILVIO:你脑子里有声音告诉你,“让他说”治愈“这个词,我不会这么说。”

DR。JON LAPOOK:哦,我永远不会说“治愈”这个词。我们是科学界的人,但你知道,你不想让它变得愚蠢吗?好吧,好吧,如果我们不说 - 但是,我想 - 从它看起来的一切,它看起来像一种治疗方法。对我来说,这尤其情绪化,因为从1976年到1986年 - 十年来我看到很多患有镰状细胞性贫血的人。我可以告诉你他们的名字,但我不会因为HIPAA的原因。但一个接一个,他们死了。

ANN SILVIO:你无法帮助他们?

DR。JON LAPOOK:你所能做的就是给他们止痛药。所以这是一种非常无助的感觉。所以我先被教过,就像是医学院的第一个月“有一天我们要治疗镰状细胞性贫血症。”那是1976年。所以我才能看到 - 那个病人,就在我眼前,已经治好了。

ANN SILVIO:所以当你开始报道这个故事时,你知道结果会是什么,这会成功吗?

DR。JON LAPOOK:根本没有,实际上我不知道它是否会起作用。Jennelle还没有得到任何治疗。她一生都是病人。

JENNELLE STEPHENSON:这是一种非常尖锐的,像是刺伤,几乎感觉就像骨头疼痛。

DR。JON LAPOOK:她以为她会早死。她有很多早早去世的朋友。

DR。JON LAPOOK:你看起来很开心。

JENNELLE STEPHENSON:我,我,我真的。

ANN SILVIO:虽然她已经放弃了。我明白她已经放弃了生孩子的选择。

DR。JON LAPOOK:对。这是化疗的一部分。

DR。JON LAPOOK:关于可能的副作用向您解释了什么?

JENNELLE STEPHENSON:我的生殖系统会从化疗中消失 -

DR。JON LAPOOK:永远?

JENNELLE STEPHENSON:是的。所以 - 是的。我只是,我接受了它,因为,说实话,我不想要一个镰刀细胞的孩子,这是一个非常粗糙的疾病,我永远不会希望看到一个后代经历它。

DR。JON LAPOOK:她还冒着生命危险去做这件事。

ANN SILVIO:60分钟播出了关于改变基因的危险的故事 - 弄乱人类基因组。恐惧是这个故事的一部分吗?

DR。JON LAPOOK:是的。因为无论你怎么做 - 我的意思是,你正在摆弄人类的基因。一旦你将这个基因放入某个人体内,你就无法将该基因置于某个人身上,至少现在不行。将来他们谈论有一个杀戮开关,所以如果出现问题,你可以以某种方式关闭基因。但这是最大的恐惧之一,并且已经发生了真正的灾难。过去死于基因治疗。嗯,你跟Jennelle说话,她知道这一切。

DR。JON LAPOOK:这是一种奇特的基因修补。它涉及到你通常没有的不同种类的基因。

JENNELLE STEPHENSON:对。

DR。JON LAPOOK:这会让你暂停吗?

JENNELLE STEPHENSON:起初我很害怕。我认为他们正在使用艾滋病毒或其他东西,因为它传播得非常好。

DR。JON LAPOOK:对,一种弱化的HIV病毒。

JENNELLE STEPHENSON:对。当然。当然。

DR。JON LAPOOK:那不会给你艾滋病毒。

JENNELLE STEPHENSON:当然。当然。

ANN SILVIO:对于艾滋病病毒流行期间的任何人,你知道,回到80年代 -

DR。JON LAPOOK:1981年3月。我的第一个艾滋病患者。重症监护室左侧的第一张床。

ANN SILVIO:所以现在你正在做60分钟的故事,艾滋病毒确实是治愈疾病的秘密武器 -

DR。JON LAPOOK:太棒了。这不是那么神奇。这是为什么你必须把钱投入基础研究的一个很好的例子。谁知道弄清楚艾滋病病毒如何发挥作用有助于你有一天治愈镰状细胞性贫血?我们不知道我们将要使用什么。我们正在构建所有这些工具,我们正在进行所有这些基础研究。如果我有一天会患上某种疾病,我会想要治愈这种疾病或者那天治疗它。好吧,需要10年,20年,30年才能想出来。所以,当我看到Jennelle,在Jennelle和她的成功中被封装 - 是如此。

JENNELLE STEPHENSON:这些是我一直想做的事情。只是晚上散步。什么都没有......

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