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科学家为 DNA 与 RNA 量身打造专属蛋白质外壳,可提升“基因治疗”效率

2019年10月12日 文章来源:网络整理 热度:185℃ 作者:刘英

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【Technews科技新报】生病吃药很少吃一次就有,通常都要“照三餐吃”好几天以上。部分原因在于药物进入体内后并不稳定,很快就被人体代谢排出体外。化学药物如此,用于基因治疗的 DNA 或 RNA 进入体内后,更容易被体内酵素分解,因此如何增加 DNA 或 RNA 进到人体后的稳定性,是发展中的“基因治疗”极重要的课题。

由于分子生物学的发展,科学家对基因与生物体功能间关系的知识愈丰富,发现许多遗传疾病是由于某些基因表现异常或基因突变所致,因此若能将正确基因送进体内,或是将错误的 DNA 序列修正(基因编辑,注 1),将有机会使病患康复。目前已有少数基因治疗成功的例子,但若要扩大应用性,仍需要更多突破性的发展,其中一点即是提高治疗的 DNA 或 RNA 送进人体后的稳定性。

最近华盛顿大学(University of Washington)科学家生产了一种特殊的蛋白质,它有自动组装形成类似足球的纳米构造,并能将 RNA 分子包覆其中。当研究团队将此蛋白包覆好的 RNA 送进小鼠体内们观察到令人振奋的结果──这些 RNA 在小鼠体内维持数小时未被分解,他们克服了基因治疗的一大障碍!研究成果已刊登于 2017 年 12 月的《自然》期刊。

由于人体早已演化出一套清除外来 DNA 或 RNA 的机制,以免致病的微生物、病毒的遗传物质在体内复制危害健康,因此当用于基因治疗的 DNA 或 RNA 送进体内,很快就会被身体清除。先前已有科学家运用改造病毒的策略(注 2),一方面将病毒原有的有害基因剔除,另一方面将用于治疗疾病的 DNA 片段置入病毒,借此提供尚可接受的基因治疗率。运用此法已能使某些失明的盲人恢复部分视力,此项进展受 FDA 高度重视,极有机会核准为正式的治疗方式。

但是利用改造病毒来运送治疗用的 DNA,就好比使用 iPhone 的包装盒运送其他品牌的手机一般,没有量身打造的外包装,会使手机碰撞毁损的机会大幅升高。此外病毒进入体内还可能引起发炎反应,严重时有致命风险。因此华盛顿大学科学家决心运用电脑辅助,设计出类似病毒的“外壳蛋白”,可自动形成球状构造的蛋白质,再配合试管中快速演化的技术,打造出能快速、稳定包覆 RNA 分子的新款蛋白质,并获致包覆速率与病毒蛋白相当的新型蛋白。

研究团队的目标是为用于基因治疗的不同 DNA 或 RNA 量身打造最适合的包装蛋白质,为它们提供最好的保护并提升在体内的稳定性,以提高基因治疗的效率。

注 1:基因编辑并非外送一组额外的基因进入体内以取代错误的基因,而是将原本细胞内的错误 DNA 序列订正为正确。但编辑过程中仍需要一些辅助 DNA 或 RNA 参与。

注 2:病毒既非生物亦不是非生物,它虽然有遗传物质但必须依附至其他生物体才能复制与增殖,是一种特殊的生命现象。病毒的遗传物质(DNA 或 RNA)会由具保护功能的外壳蛋白包覆,并借由感染宿主细胞进行复制。

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